Menschen mit einer seltenen Erkrankung.
Thera­pien für Menschen mit einer selte­nen Erkran­kung sind mit vielen Hürden verbun­den.Bild: RyanMcGuire/Pixabay.com

Eine Erkran­kung gilt als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen davon betrof­fen sind. Menschen mit einer selte­nen Erkran­kung sehen sich mit einer Vielzahl von Proble­men konfron­tiert: falsche oder verspä­tete Diagno­se­stel­lung, Mangel an Infor­ma­tion und prakti­scher Unter­stüt­zung im Alltag, psychi­sche Belas­tung durch die Isola­tion und eine schlechte Versor­gung mit quali­fi­zier­ten Fachein­rich­tun­gen. Struk­tu­relle, medizi­ni­sche und ökono­mi­sche Gründe erschwe­ren sowohl die medizi­ni­sche Versor­gung der Betrof­fe­nen als auch die Forschung zur Verbes­se­rung von Diagnose und Thera­pie. Aus diesem Grund hat der Deutsche Ethik­rat vergan­gene Woche mit über 200 Gästen in einer Diskus­si­ons­runde über die Situa­tion der Erkrank­ten und Angehö­ri­gen gespro­chen und nach Lösungs­an­sät­zen für Verbes­se­rungs­maß­nah­men gesucht.

„Die Heraus­for­de­rung besteht darin, effek­tiv und gerecht alle Menschen mit ihren komple­xen selte­nen Krank­hei­ten zu unter­stüt­zen und ihnen adäquate Thera­pien und Symptom­be­hand­lun­gen zukom­men zu lassen“, sagte der Ratsvor­sit­zende Peter Dabrock zu Beginn der Veranstaltung.

Ratsmit­glied Stephan Kruip, selbst von einer selte­nen Erkran­kung betrof­fen, schil­derte in seiner Einfüh­rung anschau­lich die Schwie­rig­kei­ten, mit denen Menschen mit selte­nen Erkran­kun­gen konfron­tiert sind. Er fragte, wie die berech­tig­ten Ansprü­che der Menschen mit selte­nen Erkran­kun­gen inner­halb der struk­tu­rel­len und ökono­mi­schen Grenzen des Gesund­heits­we­sens reali­siert werden können.

Kosten für Orphan Drugs sind stark angestiegen

Antje Behring vom Gemein­sa­men Bundes­aus­schuss (G‑BA) stellte die Regula­rien vor, auf deren Grund­lage der G‑BA über die Erstat­tung der Kosten für die Behand­lung von selte­nen Erkran­kun­gen entschei­det. Arznei­mit­tel für seltene Erkran­kun­gen (Orphan Drugs) können in Deutsch­land in einem verein­fach­ten Verfah­ren zugelas­sen werden. Fehlende „Leitplan­ken“ und „Obergren­zen“ für Preise hätten aller­dings dazu geführt, dass die Jahres­the­ra­pie­kos­ten für Orphan Drugs stark angestie­gen seien. An dieser Stelle müsse deutlich nachge­bes­sert werden. Außer­dem müsse der Nutzen der ambulan­ten spezi­al­fach­ärzt­li­chen Versor­gung für die Diagnos­tik und Behand­lung selte­ner Erkran­kun­gen empirisch unter­sucht werden.

Daniel Strech von der Medizi­ni­schen Hochschule Hanno­ver referierte zu den ethischen Heraus­for­de­run­gen selte­ner Erkran­kun­gen. Strech zufolge bestehe zwar ein breiter Konsens darüber, dass eine solida­ri­sche Gesell­schaft allen Mitglie­dern eine faire Chance auf Behand­lung einräu­men müsse und eine verein­fachte Regulie­rung bei der Zulas­sung von Medika­men­ten für seltene Erkran­kun­gen wünschens­wert sei. Die Diskus­sion werde aber kontro­vers, sobald es um Real-Life-Entschei­dun­gen zu Alloka­ti­ons- und Anreiz­fra­gen gehe – etwa bezüg­lich einer fairen Vertei­lung finan­zi­el­ler Ressour­cen für Versor­gungs­an­ge­bote und Forschungs­pro­gramme oder der Frage, ob die verein­fachte Zulas­sung von Orphan Drugs tatsäch­lich hilft, Arznei­mit­tel bereit­zu­stel­len, die einen relevan­ten Mehrwert für die Betrof­fe­nen haben.

In der anschlie­ßen­den Podiums­dis­kus­sion wurde erörtert, wie künftig Menschen mit einer selte­nen Erkran­kung eine optimale Diagnos­tik und Thera­pie ermög­licht werden kann. Dabei wurden verschie­dene Lösungs­an­sätze gefun­den. Sie reich­ten von mehr Trans­pa­renz durch neue Struk­tu­ren zur Infor­ma­tion der Betrof­fe­nen über eine bessere Einbin­dung von Selbst­hil­fe­grup­pen bei der Erarbei­tung von Versor­gungs­kon­zep­ten bis hin zur Auswei­tung klini­scher Studien und der Förde­rung von Regis­tern für seltene Erkrankungen.

Quelle: Deutscher Ethikrat