Netzhaut im Mausmodell für Kinderdemenz.
Bil­der einer Netz­haut im Maus­mo­dell für Kin­der­de­menz: Links die Gan­gli­en­zell­schicht einer gesun­den Netz­haut, in der Mit­te eine erkrank­te. Rechts eine erkrank­te Netz­haut, behan­delt mit Terif­luno­mi­de.Janos Groh

Kin­der­de­men­zen sind gene­tisch beding­te Stoff­wech­sel­er­kran­kun­gen des Gehirns. Sie machen sich zuerst durch eine Ver­schlech­te­rung der Seh­leis­tung bemerk­bar. Es fol­gen epi­lep­ti­sche Anfäl­le, Erblin­dung, Taub­heit, und ein frü­her Tod. Der medi­zi­ni­sche Fach­aus­drück für die Kin­der­de­menz lau­tet Neu­ro­na­le Cero­id-Lipo­fus­zi­no­sen (CLN). Mehr als zehn For­men die­ser sind bis­her bekannt. Sie alle wer­den durch ver­schie­de­ne Gen­mu­ta­tio­nen ver­ur­sacht, sie alle sind bis­lang nicht behan­del­bar und ver­lau­fen immer tödlich.

Schleichende Entzündung im Gehirn entdeckt

Ver­stärkt wird die durch eine schlei­chen­de Ent­zün­dungs­re­ak­ti­on im Gehirn. Das hat die For­schungs­grup­pe um Pro­fes­sor Rudolf Mar­ti­ni, Lei­ter der Sek­ti­on Expe­ri­men­tel­le Ent­wick­lungs­neu­ro­bio­lo­gie an der Neu­ro­lo­gi­schen Kli­nik des Würz­bur­ger Uni­ver­si­täts­kli­ni­kums, vor eini­gen Jah­ren entdeckt.

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Nun ver­folgt Mar­ti­nis Grup­pe einen Weg, der die­se Erkennt­nis mög­li­cher­wei­se kli­nisch umsetz­bar macht: „Die Gabe der immun­mo­du­la­to­ri­schen Medi­ka­men­te Fin­go­li­mod und Terif­luno­mid zeigt im Maus­mo­dell für die Kin­der­de­menz eine erstaun­li­che the­ra­peu­ti­sche Wir­kung“, so der Pro­fes­sor. Die­ser Effekt hat­te sich bereits in allen vor­her­ge­hen­den grund­la­gen­wis­sen­schaft­li­chen Expe­ri­men­ten angedeutet.

Degeneration von Gehirn und Netzhaut gebremst

Im Tier­mo­dell haben die bei­den Medi­ka­men­te krank­haf­te Ver­än­de­run­gen im Gehirn und ande­re kli­ni­sche Para­me­ter – wie die Häu­fig­keit von Mus­kel­zu­ckun­gen – deut­lich redu­ziert. Außer­dem bewirk­ten sie, dass die Netz­haut des Auges weni­ger und lang­sa­mer degeneriert.

Hirnautopsien von Patienten untersucht

Zunächst haben die Wis­sen­schaft­ler ihre Ergeb­nis­se noch zurück­hal­tend bewer­tet – schließ­lich wuss­ten sie nicht, ob ähn­li­che Ent­zün­dungs­re­ak­tio­nen wie im Tier­mo­dell auch bei Pati­en­ten mit Kin­der­de­menz auf­tre­ten und ob sie damit tat­säch­lich eine neue Behand­lungs­chan­ce an der Hand haben.

Des­halb unter­such­ten sie zusätz­lich sel­ten ver­füg­ba­re Hirn­aut­op­sien, die ihnen von der „Lon­don Neu­ro­de­ge­ne­ra­ti­ve Dise­a­se Brain Bank and Brains for Demen­tia Rese­arch“ zur Ver­fü­gung gestellt wur­den. Das Ergeb­nis: Alle unter­such­ten Pro­ben von Pati­en­ten wie­sen Ent­zün­dungs­re­ak­tio­nen auf, die denen der Modell­mäu­se erheb­lich ähnel­ten. Somit bestehen gute Chan­cen, dass auch Pati­en­ten auf eine Behand­lung mit den Immun­mo­du­la­to­ren ansprechen.

Klinisch gangbaren Weg gefunden

Mit bun­des­weit etwa 500 und welt­weit rund 50.000 erkrank­ten Kin­dern gehört die Kin­der­de­menz zu den soge­nann­ten sel­te­nen Erkran­kun­gen. Die Finan­zie­rung für die Ent­wick­lung neu­er Medi­ka­men­te gegen sel­te­ne Erkran­kun­gen gestal­tet sich gene­rell eher schwie­rig, weiß Mar­ti­ni. Die Unter­su­chun­gen sei­nes Teams zei­gen nun aber einen Weg, da sich die Medi­ka­men­te bereits im kli­ni­schen Ein­satz befin­den und deren Neben­wir­kun­gen und Risi­ken bereits bekannt sind. Fin­go­li­mod und Terif­luno­mid wur­den näm­lich für die Behand­lung der häu­figs­ten Ent­zün­dungs­er­kran­kung des zen­tra­len Ner­ven­sys­tems ent­wi­ckelt, die , erklärt der Würz­bur­ger Neurobiologe.

Indi­vi­du­el­le Heil­ver­su­che wären also mög­lich, aber kon­trol­lier­te kli­ni­sche Stu­di­en mit Pati­en­ten wären der Gold­stan­dard. Sol­che Stu­di­en sei­en jedoch hin­sicht­lich der Finan­zie­rung und der Sel­ten­heit der Erkran­kung eine Her­aus­for­de­rung. „Erfreu­li­cher­wei­se haben uns aber das Würz­bur­ger Zen­trum für sel­te­ne Erkran­kun­gen unter der Lei­tung von Pro­fes­sor Hel­ge Hebe­streit, die Neu­ro­lo­gi­sche Kli­nik mit Pro­fes­sor Jens Volk­mann an der Spit­ze und die Augen­kli­nik unter Pro­fes­sor Jost Hil­len­kamp tat­kräf­ti­ge Unter­stüt­zung zuge­sagt“, freut sich Martini.

Quel­le: idw